分子標的薬とは？用いられるがんの種類や治療に用いるメリット・デメリットを解説

投稿日：2026年05月08日

更新日：2026年05月08日

分子標的薬とは、がん細胞が持つ特有の遺伝子やタンパク質などを狙って攻撃する治療薬です。近年では薬物療法の選択肢の一つとして、分子標的薬を使用するケースが増えています。分子標的薬を選択すると、どのようなメリットがあるのでしょうか。

本記事では、分子標的薬の基本情報や適用となるがんの種類、治療に用いるメリット・デメリット、免疫細胞治療との併用について分かりやすく解説します。分子標的薬を用いたがん治療について理解を深め、今後の治療方法を選択する際の参考にしてください。

【この記事で分かること】

● 分子標的薬は、がん細胞のみをターゲットに作用し、正常な細胞への影響を抑えられる治療薬
● 肺がん、乳がん、胃がんといったがんの治療や再発予防に用いられている
● 分子標的薬特有の副作用があることや、治療費が高いことなどが懸念点だが、遺伝子検査によって効果を予測し、適切な治療薬を選択できる

INDEX

1
分子標的薬とは？
2
がん細胞への栄養供給を抑える分子標的薬もある
3
分子標的薬が用いられるがんの種類
4
がん治療に分子標的薬を用いるメリット
5
がん治療に分子標的薬を用いるデメリット
6
分子標的薬は事前に効果予測が可能
7
分子標的薬は免疫細胞治療との併用が可能
8
分子標的薬と免疫細胞治療の併用なら瀬田クリニック東京にご相談ください

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分子標的薬とは？

分子標的薬（ぶんしひょうてきやく）は、がん細胞が持つ特定の特徴だけを狙って攻撃する治療薬です。

従来の抗がん剤治療では、細胞のDNA合成や細胞増殖に関係する分子全てをターゲットとして攻撃していました。がん細胞だけではなく正常な細胞も影響を受けるため、体への負担が大きく、強い副作用が出やすいといった課題がありました。

しかし、分子標的薬は、がん細胞の増殖に関係する因子など、特定の分子だけをピンポイントでターゲットとします。がん細胞の異常分裂や増殖は抑えつつも、体への負担を軽減する効果が期待できるのが特徴です。

分子標的薬を大きく分けると「抗体薬」と「小分子薬」の2種類に分かれます。それぞれの違いを見ていきましょう。

抗体薬

抗体薬は、有効成分の分子が比較的大きな薬で、細胞の外側で作用するのが特徴です。抗体（特定のタンパク質をターゲットとするタンパク質）を用いています。

がん細胞の表面にある特定のタンパク質と結合して、直接がん細胞を攻撃させる仕組みの薬もあれば、がん細胞周辺の血管や免疫機能などに作用して、がん細胞が増殖しにくくする仕組みの薬もあります。

語尾に「～マブ」が付く名称の分子標的薬は一般的に抗体薬に分類されます。

小分子薬

小分子薬は、有効成分である分子が比較的小さな薬で、細胞の内部で作用するのが特徴です。

細胞内に入り込んだ有効成分が、がん細胞の増殖に関わるタンパク質と結合し、増殖を抑制する働きを持ちます。

語尾に「～ニブ」が付く名称の分子標的薬は一般的に小分子薬に分類されます。

がん細胞への栄養供給を抑える分子標的薬もある

分子標的薬の中には、がん細胞ではなく血管内皮細胞をターゲットとする薬もあります。

血管内皮細胞は、血管の内側の壁を構成する細胞です。体内で酸素や栄養を運ぶ役割を担っています。

がん細胞は増殖するために多くの酸素や栄養を必要とするため、周囲に新しい血管を作るよう信号を発して、自らに栄養を送り込む仕組みを作り出します。

この仕組みに着目して開発されたのが、血管が新たに作られるのを抑制するタイプの分子標的薬です。血管内皮細胞をターゲットとし、新しい血管の形成を防ぎ、結果的にがん細胞への酸素や栄養の供給を断ちます。

直接的にがん細胞を攻撃するわけではありませんが、増殖を抑えることでがんの勢いを弱め、死滅させる効果が期待できるのが特徴です。

このタイプの分子標的薬にも、抗体薬と小分子薬の2種類が存在します。

分子標的薬が用いられるがんの種類

分子標的薬は、以下のようながんの治療や再発予防に導入されています。

● 肺がん
● 乳がん
● 胃がん・GIST（消化管間質腫瘍）
● 腎細胞がん
● 肝細胞がん
● 膵臓がん
● 大腸がん（結腸がん・直腸がん）
● 血液がん

例えば、肺がんの患者さんでEGFR遺伝子に変異が見つかった場合、その異常に対応する「EGFR阻害薬」と呼ばれる分子標的薬が使用されることがあります。

EGFRとは、細胞の増殖や分化に関わるタンパク質の一種です。この遺伝子に変異が生じると、通常とは異なる働きを持つEGFRタンパク質が作られ、細胞が必要以上に増殖を続けるようになります。その結果、がん細胞も活発に増えるのです。

EGFR阻害薬は、この異常なEGFRタンパク質の働きを抑えることで、細胞の過剰な増殖を防ぎ、がんの進行を抑える効果が期待できます。

がん治療に分子標的薬を用いるメリット

がん治療に分子標的薬を用いると、どのようなメリットが得られるのでしょうか。2つのメリットをご紹介します。

正常な細胞が影響を受けにくい

分子標的薬を用いたがん治療の大きなメリットは、正常な細胞へのダメージが比較的少ない点です。

前述した通り、従来の抗がん剤治療は、がん細胞だけではなく分裂の盛んな正常な細胞も攻撃するため、吐き気や脱毛、倦怠感などの副作用がよく見られました。

一方、分子標的薬はがん細胞特有の遺伝子変異やタンパク質を正確に標的として作用するため、正常な細胞への影響が少なく、副作用を軽減しながら治療を継続できる場合が多いことが特徴です。

この治療法は抗がん剤と比べると体への負担が少なく、治療中でも生活の質（QOL）を保ちやすい傾向があります。

患者さんに合った適切な治療につながる

患者さんに合った適切な治療につながることも、分子標的薬のメリットです。

使用される分子標的薬は、がんの種類や性質、遺伝子変異の有無などに合わせて選ばれます。そのため、同じがんであっても患者さんごとに治療内容が異なり、より一人ひとりに合わせた個別化治療が可能です。

また分子標的薬は特定のタンパク質や遺伝子をピンポイントでターゲットとするため、薬が患者さんに適合した場合には高い治療効果が期待できることもあります。ただし、分子標的薬だけでがんを完全に治すことは、現在のところ難しいといわれています。

がん治療に分子標的薬を用いるデメリット

抗がん剤より副作用が抑えやすいとされる分子標的薬ですが、デメリットも存在します。ここからは、がん治療に分子標的薬を用いるデメリットを見ていきましょう。

抗がん剤とは異なる副作用が現れる可能性がある

がん治療に分子標的薬を用いるデメリットの一つは、従来の抗がん剤とは異なる種類の副作用が現れる可能性があることです。

がん細胞だけをターゲットにした分子標的薬は、従来の抗がん剤よりも副作用が少ないとされています。しかし、実際の治療の現場では、従来の抗がん剤では見られなかった薬剤性肺炎や皮膚障害などの副作用が確認される場合もあると報告されています。

分子標的薬には多くの種類があり、それぞれ作用の仕方が異なるため、副作用もさまざまです。例えば、前述したEGFR阻害薬は、湿疹やかゆみ、乾燥などの皮膚障害の他に、間質性肺炎、下痢、消化管出血などが副作用として報告されています。

症状の重さには個人差がありますが、EGFR阻害薬による治療を受ける患者さんの70～90％は、何らかの皮膚障害が発生するとされています（※）。また間質性肺炎を発症した場合には、命に関わる可能性があるため、特に注意が必要です。

※参考：和歌山県立医科大学内科学第三講座教授山本信之.「もっと知ってほしいがんの分子標的薬のこと」.“分子標的薬の副作用にはどのようなものがありますか”.
https://www.cancernet.jp/upload/w_bunshi140731no.pdf （参照2025-10-26）

費用が高額になる

費用が高額になることも、分子標的薬のデメリットです。

薬価は分子標的薬の種類によって異なりますが、全体的に高額な薬が多い傾向にあります。特に長期間治療を継続する場合は、経済的な負担が大きくなることもあるでしょう。

使用中に効果が低下することがある

使用を続けるうちに、効果が低下する場合があることもデメリットとして挙げられます。

これは「薬剤耐性」と呼ばれる現象の影響です。薬を長期間使い続けると、がん細胞が薬の作用に次第に慣れ、再び増殖し始めることがあります。そのため、治療初期には腫瘍が小さくなっても、時間の経過とともに再び大きくなったり、症状が悪化したりする場合があります。

ただし、ある分子標的薬に耐性が生じた場合でも、同じターゲット因子を狙う他の薬剤が有効であることも少なくありません。

分子標的薬は事前に効果予測が可能

分子標的薬は、治療を始める前に効果をある程度予測することが可能です。

がんは遺伝子の異常によるものですが、その遺伝子異常の種類や組み合わせは患者さんごとに異なります。そこで、治療を始める前に遺伝子検査を行い、どの分子標的薬が効果を発揮する可能性が高いかを調べることで、治療効果を事前に予測できます。

検査結果に基づいて、より効果が期待できる薬を選択できるようになるため、必要のない治療による身体的・精神的な負担を減らせるでしょう。さらに、効果が見込めない治療を最初から除外できるため、身体的・精神的な負担だけではなく、経済的な負担の軽減も期待できます。

分子標的薬は免疫細胞治療との併用が可能

前述した通り、分子標的薬のみでがんの完治を目指すのは難しいとされています。ただし、分子標的薬は免疫細胞治療との併用が可能です。

免疫細胞治療は、患者さん自身の免疫細胞を利用して行います。まず、患者さんの血液から免疫細胞を採取し、体外でその数を増やしたり、がん細胞を攻撃できるように活性化させたりします。その後、体外で増やし活性化した免疫細胞を再び体内に戻します。これにより、免疫細胞ががん細胞を認識して攻撃する働きを高め、がんに対抗することを目指す治療法です。

分子標的薬と免疫細胞治療を組み合わせて行う治療は、併用療法の一つとして位置づけられ、患者さんによって効果に違いがありますが、この治療法によって治療効果が高まる可能性があると期待されています。

また分子標的薬は、手術療法や化学療法といった標準治療との併用も可能です。

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がん細胞だけをターゲットにして攻撃する「分子標的薬」は、従来の抗がん剤治療よりも体への負担が少なく、治療中の生活の質を保ちやすいとされています。

分子標的薬のデメリットは、特有の副作用があったり、治療費が高額になったりすることです。ただし、遺伝子検査を活用して自分に適した分子標的薬を選ぶことで、より効果的な治療を受けられる可能性も十分にあります。分子標的薬による治療を考えている場合は、医師と十分に相談し、副作用の予防や対処法についても事前にしっかりと理解しておくことが大切です。

ただし、分子標的薬のみでのがんの完治は難しいため、他の治療と併用して使われることが一般的です。その中でも、患者さんご自身の免疫細胞を活用する免疫細胞治療は、副作用が比較的少ないとされる治療法の一つです。

瀬田クリニック東京では、がん細胞の特徴や患者さんそれぞれの体調・状態に合わせて、オーダーメイドの個別化治療を行っています。分子標的薬と免疫細胞治療の併用をご希望の方は、ぜひお気軽にご相談ください。

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